Ngày 28/11, bác sĩ Đỗ Phước Huy cho biết FDA đã phê duyệt Itvisma cho bệnh nhân SMA từ 2 tuổi trở lên, đánh dấu bước ngoặt điều trị mới và mở hy vọng tiếp cận cho người mắc bệnh hiếm tại Việt Nam.
- Bộ đội Biên phòng Khánh Hòa tìm kiếm 2 ngư dân mất tích sau vụ chìm tàu gần biển Bình Tiên
- Hôn nhân và tài sản: Tình nguội lạnh vì giữ tiền riêng
- Người phụ nữ đơn thân kiệt quệ vì ung thư, mong còn sức để con đỡ khổ
Itvisma mở bước ngoặt điều trị cho bệnh nhân SMA lớn tuổi
Lần đầu tiên một liệu pháp gen AAV dành cho người mắc teo cơ tủy sống từ 2 tuổi trở lên được FDA phê duyệt, tạo cột mốc quan trọng trong điều trị bệnh hiếm SMA. Thông tin này được bác sĩ Đỗ Phước Huy, người sáng lập Tổ chức Bệnh hiếm Việt Nam, xác nhận sau khi Mỹ chấp thuận Itvisma cho bệnh nhân mang đột biến SMN1.
Itvisma là thuốc tiêm nội tủy một lần duy nhất, dùng vector AAV9 để đưa bản sao gen SMN1 có chức năng đến nơron vận động. Cơ chế này giúp duy trì sản xuất protein SMN, yếu tố quyết định khả năng vận động của bệnh nhân SMA. Việc chỉ dùng một liều giúp giảm gánh nặng điều trị dài hạn, đặc biệt với nhóm lớn tuổi vốn ít được tiếp cận liệu pháp tân tiến.
Phương pháp tiêm trực tiếp vào dịch não tủy cho phép thuốc tác động thẳng vào hệ thần kinh trung ương, tối ưu hiệu quả so với các liệu pháp tiêm tĩnh mạch trước đó. Điều này mở thêm lựa chọn điều trị ổn định cho bệnh nhân SMA ở độ tuổi cao hơn.
Hiệu quả lâm sàng và bài toán chi phí điều trị
Trong nghiên cứu lâm sàng với 126 bệnh nhân SMA từ 2 đến 17 tuổi, Itvisma cho thấy hiệu quả rõ rệt. Sau 48 đến 52 tuần, nhóm dùng thuốc cải thiện trung bình 2,39 điểm theo thang HFMSE, trong khi nhóm giả dược chỉ tăng 0,51 điểm. Điều này cho thấy khả năng cải thiện vận động ở nhóm chưa thể đi độc lập.
Một hình ảnh bệnh nhân SMA được ghi nhận kèm công bố cho thấy sự ảnh hưởng nặng nề của bệnh đến vận động và chất lượng sống. Sự xuất hiện của Itvisma không chỉ mang giá trị y khoa mà còn mở rộng hy vọng cho nhóm bệnh nhân trước đây bị giới hạn điều trị theo độ tuổi.
Theo bác sĩ Huy, giá niêm yết tại Mỹ cho một liệu trình Itvisma khoảng 2,59 triệu USD. Tuy nhiên đây vẫn là mức giá trước chiết khấu, chưa gồm đàm phán bệnh viện, ưu đãi bảo hiểm hay hỗ trợ cho người thu nhập thấp. Thực tế chi phí thường thấp hơn đáng kể. Trong so sánh dài hạn 10 năm, liệu pháp dùng một lần như Itvisma có thể rẻ hơn 35 đến 46 phần trăm so với các phương án đòi hỏi điều trị liên tục.
Việc đánh giá chi phí cần xem xét cả yêu cầu trang thiết bị, nhân lực tiêm nội tủy và quy trình theo dõi biến chứng, vốn là hệ thống vận hành phức tạp chứ không chỉ phụ thuộc vào giá thuốc.
Cơ hội tiếp cận tại Việt Nam và các điều kiện cần chuẩn bị
Đại diện Tổ chức Bệnh hiếm Việt Nam nhận định việc đưa Itvisma về nước trong tương lai phụ thuộc nhiều yếu tố. Trước hết là đàm phán giá, tiếp đến là cơ chế hỗ trợ tài chính dành cho nhóm bệnh hiếm. Các bệnh viện cần được trang bị năng lực tiêm nội tủy, theo dõi biến chứng và đào tạo chuyên môn để triển khai an toàn.
Một yếu tố then chốt là tăng cường sàng lọc nhằm phát hiện sớm đột biến SMN1. Chẩn đoán kịp thời quyết định hiệu quả can thiệp, đặc biệt khi SMA diễn tiến âm thầm nhưng gây suy giảm vận động lâu dài.
Bác sĩ Huy nhấn mạnh sự phối hợp giữa Bộ Y tế, bệnh viện chuyên khoa và các quỹ bệnh hiếm sẽ đóng vai trò quyết định trong việc giúp bệnh nhân SMA tại Việt Nam tiếp cận liệu pháp gen mới. Việc chuẩn bị từ sớm giúp tạo nền tảng để bắt kịp tốc độ phát triển công nghệ điều trị trên thế giới, đồng thời mang lại hy vọng tiếp cận chi phí hợp lý hơn cho người bệnh trong tương lai.
Theo: Dân trí
